2024年6月24日，美国 Vertex Pharmaceuticals 公司公布了干细胞疗法VX-880的最新临床试验数据：

在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，参加试验的12名1型糖尿病（T1D）患者，均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。

据Vertex公告，VX-880的1/2期临床试验是一项序贯设计的多阶段临床试验，分为A、B、C三阶段，最初入组17名患者，目前已有14名患者接受治疗，此次公布的是试验B和C阶段的12名患者的数据。受试者入组前一年均有复发性严重低血糖病史，平均每天需要注射39.3单位的胰岛素，在全剂量单次输注VX-880后，所有12名患者在第90天都表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素的产生。最后一次访视，所有患者的血糖控制都得到了改善，并在连续血糖监测中达到了糖化血红蛋白（HbA1c）低于7%的目标。几乎所有参与者（12人中的11人）在最后一次就诊时都减少或不再使用外源性胰岛素。所有患者在随访期间（从第90天开始）都没有出现严重低血糖。有3名患者随访时间至少一年，均没有出现严重低血糖，并且HbA1c<7%，实现胰岛素独立。

安全性方面，Vertex称，VX-880 通常耐受性良好。大多数不良事件为轻度或中度，没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。此前曾有2名患者死亡，均与VX-880治疗无关。其安全性与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序和长期糖尿病的并发症基本一致。

VX-880是Vertex公司开发的一种研究性干细胞衍生的全分化胰岛细胞疗法，用于治疗伴有低血糖感知受损和严重低血糖的1型糖尿病患者。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力，其通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。据悉，VX-880已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格。